临床试验是在人体（患者或健康志愿者）进行的系统性研究，以证实或揭示试验方案的不良反应及（或）药物的吸收、分布、代谢、排泄和作用等，目的是确定试验方案的安全性与疗效。临床试验是肿瘤生物治疗发展的基础，只有坚持长期、完善的临床试验研究，才能为发展中的生物治疗技术提供可靠的循证医学依据。生物治疗药物或制剂的临床试验必须在严格的科研条件下设计、实施、评价、观察与管理，从设计到实施必须考虑研发的各个环节、统计意义和临床可行性等。

同时，临床试验的设计和开展必须在国家药政部门临床试验管理规范（GCP）指导下进行，遵循对照、随机、重复、均衡等基本原则。

临床试验规范（good clinical practice，GCP）是有关临床试验的方案设计、组织、实施、监督、稽查、记录、分析和报告等全过程的规范。核心是强调安全性、有效性和科学性。目的是保护志愿受试者在新药研究中的权益并保障其安全，保证药品临床试验的过程规范可信，结果科学可靠。

GCP对临床试验设计、实施等多方面做了具体的规定，基本原则包括以下几点：必须符合《世界医学大会赫尔辛基宣言》、《药物临床试验质量管理规范》及遵守药品管理的有关法规；在进行人体试验前，必须明确试验目的，并权衡对受试者和公众健康预期的收益和风险，预期的受益应超过可能出现的损害。选择临床试验方法必须科学，符合伦理要求；受试者的权益、安全是临床试验考虑的首要因素，其利益高于科学家和社会的利益；临床试验必须遵循方案实施，该方案必须经伦理委员会批准，受试者在参加临床试验前，必须签署知情同意书；应充分尊重受试者的选择，给受试者提供医疗关爱；研究者都应具备承担该项临床试验的专业特长、资格和能力；所有临床试验文件应完整记录、处理及保存。

对照是指在试验研究的过程中，确立可供相互比较的组别，使不同处理因素的差异有一个科学的对比，可鉴别不同处理因素间的效应差异，抵消非试验因素的干扰和影响。常用的对照形式有安慰剂对照、空白对照、标准对照、自身对照、历史对照和相互对照等。医学上许多症状是可自愈的，能自行减轻和缓解的疾病也不少见，所以临床试验中设立对照是必不可少的。

在临床试验中，随机化是一项极为重要的原则，即采用随机的方式，使每个受试对象都有同等的机会被抽取或分配到不同的试验组和对照组。包括随机抽样和随机分组等。随机化使各组受试对象在重要的不同处理因素的各方面具有较好的均衡性，提高试验结果的可比性。遵循随机化原则，能够更好地避免主观因素，控制系统误差，使样本具有极好的代表性。

重复是指在相同试验条件下进行多次试验或观察，以提高试验结果的可靠性，包括对多个受试对象进行试验和对同一受试对象进行重复观测等。重复原则要求研究样本具有一定的数量，即在保证研究结果具有一定可靠性的条件下，确定最少样本数。重复原则的作用在于有利于将随机变量的统计规律性充分显露出来。

均衡原则又称齐同对比原则，是指试验组和对照组或各试验组之间，除了处理因素以外，其他一切条件应尽可能相同或一致。临床试验中常用的均衡措施包括交叉均衡法和分层均衡法。交叉均衡是在各试验组中又分别设立试验和对照的方法，以使两组的处理因素均衡一致。分层均衡法则是将非处理因素按不同水平划分为若干个单位组（层），然后在每个单位组（层）内安排处理因素。

临床试验从研究的性质划分，属于实验性研究的范畴，但与动物实验研究不同，临床试验的受试对象是患者。由于涉及的对象为人，除必须遵循一般实验设计的基本原则外，还需考虑一些特殊的问题：

临床试验多采用分层、区组随机化方法。分层随机化有助于保持层内均衡性，特别是多中心临床试验中，中心就是一个分层因素。区组随机化有助于减少季节、疾病流行等因素对疗效的影响，但区组的大小应适当。当样本量、分层因素及区组大小确定后，由专业统计人员设计随机分配表。

盲法是控制观察性偏倚的一种重要措施。盲法原则应自始至终地贯彻于整个临床试验之中。双盲临床试验中，从随机数的产生、试验用药物的编码、受试者入组用药、试验结果的记录和评价、试验过程的监查、数据管理直至统计分析，都必须保持盲态。监查员必须自始至终地处于盲态。若发生了任何非规定情况所致的盲底泄露，并影响了该试验结果的客观性，则该试验将视为无效。

进行临床试验最重要的是不能给受试者带来不必要的痛苦、不舒服的感受或使其丧失自由。但在进行临床试验时难免会给受试者带来一些不便，这就需要在试验研究和保障受试者得到最好的医疗之间达到一个平衡点，即考虑医学伦理道德的问题。需注意以下几点：第一，临床试验必须符合《赫尔辛基宣言》和国际医学科学组织委员会颁布的《人体生物医学研究国际道德指南》的道德原则，即公正、尊重人格、力求使受试者最大程度受益并尽可能避免伤害。第二，进行药物临床试验必须有充分的科学依据。进行人体试验前，必须周密考虑该试验的目的、要解决的问题、预期的治疗效果及可能产生的危害。预期的受益应超过可能出现的损害。选择临床试验方法必须符合科学和伦理标准。第三，临床试验开始前，试验方案需经临床研究负责单位的国家临床试验机构伦理委员会审议同意，并签署批准意见后方能实施。在试验进行期间，试验方案的任何修改均应经伦理委员会批准方能执行。第四，在药物临床试验过程中，必须对受试对象的个人权益给予充分的保障，并确保试验的科学性和可靠性。研究者须以口头或书面的形式向受试对象提供有关临床试验的详细信息，受试对象自愿同意参加试验后，须由受试者或其法定代理人在知情同意书上签字并注明日期。同时，执行知情同意过程的研究者或其代表也需在知情同意书上签名并注明日期。知情同意书应使用受试对象能够理解的语言或文字，受试对象保留在任何时候退出试验的权利。

多中心临床试验是由一个单位的主要研究者总负责，多个单位的研究者共同合作，按同一个试验方案同时进行的临床试验。通常情况下，多中心临床试验的各个研究单位由一名研究者负责。多中心临床试验的优势在于可在较短时间内入选所需的病例数，且搜集病例范围广，用药临床调节广泛，临床试验结果对将来药物的应用更具代表性。

循证医学是指药物或治疗方法在上市之前应不断积累临床经验，慎重、准确和明智地应用所能获得的最好研究证据来确定患者的治疗措施。其核心思想是在医疗决策的制定中将最好的临床研究证据、临床实践经验与患者的实际状况和意愿相结合。循证医学可通过对有价值治疗措施的保留和引进，淘汰无效措施，从而不断提高医学实践中有效防治措施的比例，提高服务质量和效益，有效利用宝贵的医疗卫生资源。

20世纪90年代以来，随着循证医学理念深入人心，人们逐渐认识到，所有医学实践的决策都应基于严格的研究证据之上。最佳医疗证据的获得除可来自实践检验后的经验外，更主要应来源于医学研究，尤其是以患者为中心的临床试验研究。只有经过科学合理的临床试验，才能准确了解新药的疗效和不良反应，为临床肿瘤生物治疗提供科学可靠的依据。